Comment se place la recherche clinique française dans le monde?

C'est la question pour laquelle le LEEM* tente de répondre tous les deux ans en réalisant une enquête sur la « place de la France dans la recherche clinique internationale ». Les résultats de la sixième édition montrent une supériorité de la France dans plusieurs domaines (les maladies rares notamment), mais avec quelques bémols...

La France, un des leaders en recherche clinique de phase II et III!

420 études internationales de phase 2 et 3 comptant une participation française ont été étudiées par le LEEM. En voici les 5 points clefs  : 

• 33 % des essais de phase II sont proposés à des laboratoires français et réalisés en France (proportion supérieure à celle de l'Allemagne, du Royaume Uni ou de la Scandinavie, voisins européens actifs dans ce domaine). 
• 66 % des études de phase III  menées en France, contre 57 % en 2010.
• Augmentation du nombre d’études en pédiatrie et en gériatrie. 
• Leader en ce qui concerne les maladies rares (avec notamment 4,2 patients recrutés par centre actif, soit un chiffre supérieur aux moyennes mondiales et européennes) et en cancérologie. 
• Mais moins présente en cardiologie et diabétologie.

La France, 4ème mondiale en terme de recrutement de patients!

Concernant la part de patients recrutés, la France représente 6,5 % de ces derniers, contre 7,6 % en 2008. Elle se place derrière les Etats-Unis, les pays de l’Est, l’Asie, l’Amérique latine et l’Allemagne. Néanmoins, par rapport à l’importance de sa population, la France conserve la quatrième place mondiale (derrière la Scandinavie, le Canada et l’Allemagne). 

Par ailleurs, des efforts sont à souligner, l’ANSM* a diminué les délais d’autorisation pour le recrutement des patients, permettant à la France de se situer à la quatrième place mondiale en terme de vitesse de recrutement. Néanmoins, la France observe une diminution importante du nombre moyen de patients par étude, passé de 58 en 2010 à 38 en 2012. Et attention la France « décroche en termes de perception de sa simplicité administrative et de la qualité de ses investigateurs », selon le LEEM.

La France, baisse des demandes d’autorisation d’essais cliniques

Avec une diminution de 25% du nombre de demandes d’autorisation d’essais cliniques entre 2007 et 2011, une explosion des coûts de réalisation et un allongement des délais de démarrage des essais, la recherche clinique française se doit de réagir. Même si il s'agit d'un contexte européen de crise, le LEEM appelle à une « mobilisation accrue » de tous les acteurs, en invitant notamment les hôpitaux à « simplifier les contractualisations et à favoriser la mise en place d’organisations efficientes ».

* LEEM : Les Entreprises des Médicaments
* ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament

Sources :  - Article du 04-12-2012 de www.leem.org

                   - Enquête 2012 "Place de la France dans la recherche clinique  internationale" : 

                                                  - rapport complet du 30-11-2012

                                                  - rapport presse du 04-12-2012

L'EQUIPE  DE L'HEBDO EST HEUREUSE DE VOUS SOUHAITER 

DE JOYEUSES FETES DE FIN D'ANNEE!!!

Autisme : un diurétique pourrait atténuer les symptômes

L'autisme est un trouble qui se caractérise généralement par l'absence d'interaction sociale et des comportement répétitifs. Trois éléments cumulatifs caractérisent ainsi l’autisme : un trouble de la communication, une perturbation des relations sociales et des troubles du comportement. 6 à 7 enfants sur 1000 seraient concernés.

Les TSA (Troubles du Spectre Autistique) ne se guérissent pas. Pour beaucoup d’enfants, les symptômes  s’améliorent avec le traitement et l’âge. En grandissant, certains enfants atteints d’autisme finissent par mener une vie normale ou quasi-normale. En général, seuls les individus les plus gravement atteints vivent dans des institutions.

Les chercheurs de l'INSERM ont présenté les résultats d'une étude clinique réalisée à Brest sur 60 enfants autistes âgés de 3 à 11 ans durant 3 mois. Le niveau de chlore dans les cellules du cerveau diffère selon le degré de maturation. L'hypothèse est que les autistes ont une concentration de chlore intracellulaire élevée au niveau des neurones corticaux, qui empêche cette maturation. Les chercheurs ont donc testé un diurétique, le bumétanide, qui permet de réduire le niveau de chlore.

L'étude a été réalisée en double aveugle*, par tirage au sort : une moitié prenant le médicament ( 1mg par jour), l'autre un placebo (cf. notre article sur le placebo).

Pour 20 à 30%, notamment les cas d'Asperger (autisme dit "de haut niveau") les résultats ont été "magnifiques", selon le docteur Lemonnier. "Les troubles autistiques avaient quasiment disparu". Et pour la grande majorité, des améliorations ont été remarquées : les enfant étaient "davantage présents".

Cependant, un arrêt du traitement provoque une reprise des symptômes. De plus, la population étudiée est très hétérogène, le traitement pourrait donc agir différemment selon la sévérité des troubles. Les chercheurs viennent de déposer une demande d'autorisation pour faire un essai dans plusieurs centres à l'échelle européenne afin de mieux cibler les patients concernés.

* étude clinique en double aveugle : essai dans lequel sujet et observateur ignorent le traitement administré.

Sources :  - Communiqué du 11-12-2012 sur press-inserm.fr : article

                   - Article du journal Ouest France du 12-12-2012

Téléthon3637 : Soutenir la recherche clinique

3637

Ce week-end vous n'avez pas pu passer à côté du téléthon! Ce rendez-vous devenu incontournable organisé depuis 1987 pour financer des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires essentiellement, mais aussi sur d'autres maladies génétiques rares. Tout cela grâce à la révolte d’une poignée de malades et de leurs proches, ils ont créé en février 1958, l'Association Française contre les Myopathies (AFM).

54 ans plus tard

Grâce à leur combat et aux donateurs du Téléthon, l’espérance et la qualité de vie des malades ont nettement progressé, et plusieurs pistes de traitements se profilent. Derrière ce soutien des donateurs et de l'AFM, 36 essais cliniques sont actuellement en cours ou en préparation. Ils concernent 30 maladies, dont voici les grands thèmes :

• Maladies rares du Cerveau et du système nerveux
• Maladie du Coeur
• Maladie rare du Foie
• Maladies rares des Muscles
• Maladies rares du Sang
• Maladies rares du Système immunitaire
• Maladie rare du Vieillissement (cf. notre article sur la Progeria)
• Maladies rares de la Vue

Voici la liste exhaustive de ces recherches : fichier pdf, où l'on peut voir les différents traitements mis à l'essai.  Nous remarquons également les différents stades de chaque étude : de la phase préclinique à la phase III. 

Les scientifiques n'ont jamais été aussi proches de trouver des solutions pour les malades, notamment avec les 5 essais en phase III. Tout est une question de patience et bien sur de financement pour concrétiser ces avancées...

Faire un don pour le Téléthon : 

Cliquez ICI

Sources :  - site de l'AFM - section recherche : portail.afm-telethon.fr/la-recherche/

                - détails de chaque essai clinique :  projets-et-essais-en-cours

La thérapie génique au secours de l’odorat ?

   Il vous est peut-être déjà arrivé de perdre l’odorat et le goût momentanément (anosmie) suite à une sinusite ou un rhume… Mais il existe des personnes chez qui ce handicap est présent dès la naissance et de façon permanente à cause de facteurs génétiques.

  En effet, une mutation au niveau du gène IFT88 entraîne la disparition des cils microscopiques sur les extrémités des neurones, dont le rôle est la reconnaissance des molécules odorantes.

   Une étude préclinique a été menée à l’université du Michigan (États-Unis), où des souris ont pu retrouver l’odorat alors qu’elles avaient une mutation au niveau du gène concerné. Pour les guérir, les chercheurs leur ont injecté dans le nez le virus modifié du rhume pour qu’il transporte le gène IFT88 non muté dans les neurones de l’olfaction.

  Quinze jours plus tard, les cils repoussaient et les neurones de l’olfaction fonctionnaient à nouveau. « Les souris retrouvaient l’odorat puis l’appétit. »

  Cette découverte ouvre de nouvelles pistes thérapeutiques pour soigner d’autres pathologies comme la rétinite pigmentaire* car bien des organes ont des cellules ciliées.

* Le terme rétinite pigmentaire regroupe un ensemble hétérogène de maladies de l’œil héréditaires

Source : Une thérapie génique a pu restaurer l’odorat, Sciences & Vie, n°1142, novembre 2012, p 35

Baclofène contre dépendance à l’alcool : bientôt une autorisation ?

    Le baclofène est un décontractant musculaire qui était jusqu’alors utilisé pour traiter les raideurs de la sclérose en plaque. Son supposé rôle de traitement contre l’alcoolo-dépendance a été découvert en 2008 par un cardiologue qui est devenu alcoolique : le docteur Olivier Ameisen. L’histoire veut que ce dernier a pu guérir de son addiction grâce au baclofène (cf. son livre : « Le dernier verre »).

   Depuis cette date, certains médecins utilisent de façon détournée ce médicament dans la lutte contre la dépendance alcoolique. En effet, il faut rappeler que le baclofène n’a toujours pas d’AMM* en France.

   Pour démontrer la supposée portée épidémiologique de ce traitement, le professeur Michel Reynaud (hôpital Paul Brousse à Villejuif) dirigera un essai clinique : "Alpadir" dont le but sera de fixer un cadre légal sur l’utilisation du baclofène (notamment trouver la dose-effet adaptée).

   Cette nouvelle étude, qui sera menée dans toute la France sur un échantillon de 300 personnes volontaires, fait suite à une publication du professeur Philippe Jaury (Université Paris Descartes) qui avait confirmé en mars dernier, l’impact positif du baclofène sur l’abstinence alcoolique.

    L’essai clinique mené par Michel Reynaud fonctionnera en double aveugle, c’est-à-dire en confrontant 160 patients traités avec le médicament et 160 patients traités avec un placebo. Ni les patients, ni les docteurs ne sachant quelle molécule sera utilisée.

   Cette étude cherchera également à tester la tolérance du médicament chez les patients, ainsi qu’à déterminer les éventuels effets secondaires induits par le traitement.

   Ce sera la firme pharmaceutique française Ethypharm qui sera le promoteur de cette étude. Elle fera la demande d’AMM* du baclofène si les résultats attendus « courant 2014 » sont corrects.

    Pour conclure, rappelons que l’alcoolo-dépendance est un problème grave de santé publique dans le pays, en effet la France comptant 1,5 millions de personnes dépendantes à l'alcool et 3,5 millions de personnes dont la consommation est excessive.  

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché 




Sources :    - Dépêche de l'AFP, 14 novembre 2012 : article complet
                  - Site du JIM, 15 novembre 2012 : article complet