Enfin un traitement contre la progeria ?

   La progeria est une maladie génétique incurable très rare touchant une centaine d'enfants dans le monde. Elle se développe à l'âge de 1 ou 2 ans et l’espérance de vie est de 12-13 ans. Les symptômes sont un vieillissement accéléré (perte de cheveux, peau fine et ridée), une croissance lente (petite taille) et des troubles cardio-vasculaires.

Structure chimique de la FTI

  Une nouvelle étude a été menée pendant 2 ans sur 25 enfants du monde entier, à l'hôpital pédiatrique de Boston (USA). Ceux-ci ont reçu un inhibiteur d’une enzyme : la farnésyl transférase (FTI). Cela aurait permis une augmentation significative de leur poids (50% par rapport à la prise de poids espérée), et leurs artères seraient moins rigides, diminuant ainsi le risque d'infarctus ou d'AVC.

  Cependant ces résultats sont controversés, car selon le Professeur Nicolas Lévy de l’Inserm (Université de la Méditerranée) la courbe de poids des enfants non traités « est exactement du même ordre » que celle de ceux qui sont traités. De plus, la molécule utilisée serait toxique pour le système digestif et ne montrerait aucune diminution de protéines toxiques de la progeria. Par contre, il est accordé « des résultats intéressants sur le système cardio-vasculaire ».

   Actuellement, un nouvel essai clinique est réalisé avec des enfants traités dans un contexte de trithérapie incluant deux nouvelles molécules en plus de la farnésyl transférase. Les premiers résultats devraient être publiés en fin d'année. 

Sources : - article du PNAS* _ 24 septembre 2012 Texte complet de l'étude (en anglais)

                - article du 01 octobre 2012 allodocteurs.fr 

* Proceedings of the National Academy of Sciences (USA)