ADIPOA : Un projet européen ambitieux contre l’arthrose

Logo officiel du projet

   C’est depuis début 2011 que la Commission Européenne finance un programme de recherche clinique, l'ADIPOA*, dirigé contre l’arthrose. Ce projet, se basant sur les cellules souches devrait dévoiler ses conclusions aux environs de 2015.

   Cette étude se veut particulièrement ambitieuse. En effet, il est bon de rappeler que l’arthrose est un véritable problème de santé actuel. Cette maladie articulaire se caractérisant par une fragilisation du cartilage des articulations et entraînant de fortes douleurs touche 7 millions de personnes en France et 58 millions au  niveau européen. 

Les résultats sont particulièrement attendus car il n’existe, à l’heure actuelle, aucun traitement permettant sa guérison.

   Le principe de ce traitement se base sur la thérapie cellulaire. Des cellules souches adipocytaires, prélevées au niveau du tissu adipeux des malades sont infiltrées au sein de l’articulation lésée afin d’activer une « régénération » du cartilage en question.

Ces cellules souches présentent un grand intérêt : elles permettraient la réactivation des cellules du cartilage (chondrocytes) grâce à leur faculté de production de facteurs de croissance.

   Il faut rappeler que le projet ADIPOA est réalisé conjointement par l’Allemagne (Université de Würzburg) et la France (CHRU* de Montpellier) et que son autorisation d’essai clinique date de décembre 2011 coté français (délivrée par l’ANSM*) et mars 2012 coté allemand (délivrée par la PEI*).

Les CPP* allemand et français se sont également prononcés en faveur du projet.

   Des tests d’efficacité et de sécurité ont été réalisés sur le lapin et la chèvre début 2011 alors que les premiers essais cliniques sur des patients débutent seulement (depuis avril 2012). L’étude clinique de phase 1 a donc pu démarrer.  Affaire à suivre...

* ADIPOA : ADIpose derived stromal cells for OsteoArthritis
* CHRU : Centre Hospitalier et de Recherche Universitaire
* ANSM : Agence Nationale de sécurité du médicament, anciennement Afssaps
* PEI : Paul Ehrlich Institute
* CPP : Comité de Protection des Personnes

Sources : - article du Réseau CHU, 09 octobre 2012 : Réseau CHU 

                - site consacré au projet ADIPOA : Projet ADIPOA 

Syndrome du côlon irritable : 1er médicament autorisé !

   Le 1^er médicament spécifique contre le syndrome du côlon irritable, ou de l’intestin irritable (SII) vient d’être autorisé dans l’Union Européenne par l’agence européenne de médecine (EMA*) le 20 septembre 2012.

   Rappelons que ce syndrome concerne 20% de la population occidentale, selon l’EMA, et qu’il se caractérise par un trouble intestinal chronique associé à des douleurs abdominales, de constipation, diarrhée, ou une alternance des deux, des flatulences ou encore à une sensation de ballonnement. La qualité de vie se trouve alors fortement perturbée au quotidien et durant plusieurs années. De plus, les causes du SII ne sont pas identifiées.

   Aucun traitement spécifique à ce syndrome n’était proposé aux personnes atteintes jusqu’à maintenant. Les espoirs se reportaient alors sur une 1^ère piste de molécule efficace en 2011 : la LINACLOTIDE. Le New England Journal of Medicine avait publié deux essais cliniques montrant l’effet positif de cette molécule sur la constipation chronique et les douleurs abdominales. En 2012, deux nouveaux essais de phase 3 ont été menés dans la continuité. 

   Les résultats montrent alors une différence significative entre les patients sous linaclotide et ceux sous placebo, avec des effets de la molécule rapides et persistants diminuant les symptômes du SII. En effet, le bilan montre qu’un tiers des patients est répondeur au linaclotide.

C’est-à-dire qu’il a été observé, pendant les études, une amélioration supérieure à 30 % des douleurs abdominales, ainsi qu’une défécation spontanée et complète par semaine au moins, pendant la moitié de l'essai au minimum. (critère d'évaluation utilisé par la FDA*).

 

   Attention, l’EMA émet une retenue dans son rapport : « Toutefois, une partie importante des patients ne répond pas suffisamment au médicament, ce qui conduit à recommander aux prescripteurs d’évaluer les patients régulièrement et de reconsidérer le traitement s'il n'y a pas d'amélioration des symptômes après quatre semaines ».

* European Medicines Agency 
* Food and Drug Administration    

Sources : - article du Journal International de Médecine, 25 septembre 2012  site internet du JIM

                - autorisation de l'EMA*, 20 septembre 2012 document en anglais 

Enfin un traitement contre la progeria ?

   La progeria est une maladie génétique incurable très rare touchant une centaine d'enfants dans le monde. Elle se développe à l'âge de 1 ou 2 ans et l’espérance de vie est de 12-13 ans. Les symptômes sont un vieillissement accéléré (perte de cheveux, peau fine et ridée), une croissance lente (petite taille) et des troubles cardio-vasculaires.

Structure chimique de la FTI

  Une nouvelle étude a été menée pendant 2 ans sur 25 enfants du monde entier, à l'hôpital pédiatrique de Boston (USA). Ceux-ci ont reçu un inhibiteur d’une enzyme : la farnésyl transférase (FTI). Cela aurait permis une augmentation significative de leur poids (50% par rapport à la prise de poids espérée), et leurs artères seraient moins rigides, diminuant ainsi le risque d'infarctus ou d'AVC.

  Cependant ces résultats sont controversés, car selon le Professeur Nicolas Lévy de l’Inserm (Université de la Méditerranée) la courbe de poids des enfants non traités « est exactement du même ordre » que celle de ceux qui sont traités. De plus, la molécule utilisée serait toxique pour le système digestif et ne montrerait aucune diminution de protéines toxiques de la progeria. Par contre, il est accordé « des résultats intéressants sur le système cardio-vasculaire ».

   Actuellement, un nouvel essai clinique est réalisé avec des enfants traités dans un contexte de trithérapie incluant deux nouvelles molécules en plus de la farnésyl transférase. Les premiers résultats devraient être publiés en fin d'année. 

Sources : - article du PNAS* _ 24 septembre 2012 Texte complet de l'étude (en anglais)

                - article du 01 octobre 2012 allodocteurs.fr 

* Proceedings of the National Academy of Sciences (USA)        

                 

Qu'est-ce que la recherche clinique ?

   Pour débuter notre blog, nous tenions à vous présenter succinctement la recherche clinique et ainsi partir sur de bonnes bases pour poursuivre l'aventure ensemble.

   La recherche clinique, c'est l'ensemble des recherches sur les médicaments ayant pour but l'amélioration de la santé humaine.

Dans la plupart des cas, les études portent sur l'efficacité de la molécule ou l'identification des effets secondaires. Elles permettent d’en ressortir des applications concrètes : établissement de nouveaux traitements, mode d’administration, …

   On distingue plusieurs niveaux dans la recherche clinique :

• Recherche préclinique  : étude de la tolérance sur les animaux (tests in-vivo) et/ou sur des modèles de nature biologiques (tests in-vitro)
• Phase I, dite « étude préliminaire » : recherche  sur des volontaires sains (personnes sans maladies influençant l’étude en question)
• Phase II, dite « étude pilote » : recherche sur des volontaires malades
• Phase III, dite « étude pivot » : comparaison des effets d’un traitement à ceux d’un placebo*, ou d’un autre déjà reconnu, sur un grand nombre de malades

   Si l’ensemble de ces études est couronnée de succès, le laboratoire concerné sera alors en mesure de demander une AMM* aux autorités compétentes afin de commercialiser publiquement son traitement. Il passera alors à la dernière étape :

• Phase IV, dite « post-marketing » : suivi à long terme d’un traitement existant sur le marché pour détecter d’éventuels effets secondaires

   Il y a donc un long cheminement entre la phase préclinique, l'AMM et la connaissance approfondie d'un nouveau médicament. Avec cette méthodologie adaptée et rigoureuse, de nouvelles possibilités thérapeutiques nous sont offertes régulièrement.  

* Placebo : Produit inactif substitué à un médicament pour tester la participation psychologique du patient

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché

                                                                                        Sources :  - Cours en ligne de l'université de Nantes

                                                                                                        - Cours en ligne de l'université de Rouen